Seminarium Zakładu Biofizyki

Ostatnie lata charakteryzują się ogromnym zainteresowaniem innowacyjnymi terapeutykami z obszaru chemii i biologii. W tym kontekście, terapie oparte na mRNA, czyli kwasie rybonukleinowym pełniącym funkcję informacyjną w komórkach, wydają się być szczególnie obiecujące. mRNA o dowolnie wybranej sekwencji może być stosunkowo łatwo syntetyzowane w warunkach laboratoryjnych. Niemniej jednak, ze względu na swoje naturalne cechy, takie jak niestabilność i immunogenność, terapeutyczne mRNA musi być starannie zaprojektowane, aby spełniać rygorystyczne wymagania stawiane terapeutynom. Obecnie, eksperymentalne zastosowanie mRNA obejmuje różnorodne obszary chorób, począwszy od nowotworów, a skończywszy na chorobach genetycznych, wirusowych i układu krwionośnego. Bez względu na zastosowanie, kluczową rolę odgrywa wiedza na temat właściwości i metabolizmu mRNA w komórkach. Jednym z istotnych aspektów metabolizmu mRNA jest proces metylacji co najmniej trzech nukleotydów na końcu 5' mRNA (kap). Te modyfikacje wpływają na różne etapy ekspresji genetycznej, a także pełnią rolę w odróżnianiu mRNA człowieka od RNA patogenów. Podczas prezentacji opowiem o syntezie modyfikowanych analogów kapu, oraz wpływie poszczególnych tych modyfikacji na właściwości biologiczne mRNA, zwłaszcza te kluczowe z punktu widzenia terapeutycznych zastosowań, takie jak stabilność, efektywność translacji w różnych liniach komórkach czy zdolność do aktywacji układu immunologicznego.